IPB

Здравствуйте, гость ( Вход | Регистрация )

 
Reply to this topicStart new topic
> Впервые Удалось Провести Генную Терапию У Взрослого Млекопитающего
USA Man
сообщение 06.01.2016, 3:33
Сообщение #1


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 544
Регистрация: 03.11.2014
Пользователь №: 13221




Генетики из университета Дьюка (США) объявили, что им впервые в истории удалось успешно провести генную терапию взрослого млекопитающего (мыши) и вылечить его от генетического заболевания, связанного с дистрофией мышц. Для этого была использована модифицированная версия сравнительно новой технологии редактирования генов CRISPR/Cas9.

Технология редактирования генов CRISPR/Cas9 связана с использованием аденоассоциированного вируса, помогающего доставлять генетический материал до места назначения. При помощи этой технологии были проведены успешные опыты по редактированию генов отдельных клеток в пробирках и одноклеточных эмбрионов.

К сожалению, пока что возможность генетических манипуляций на эмбрионах человека вызывает ожесточённые споры. Поэтому, даже если заранее известно, что будущий человек будет подвержен определённым генетическим дефектам, помочь ему таким способом нельзя.

К числу распространённых генетических заболеваний относится мышечная дистрофия Дюшенна (названная по имени впервые описавшего её французского учёного). Она поражает примерно 1 человека из 4-5 тысяч, и обычно людей мужского пола. Дефект приводит к недостаточной выработке белка дистрофина, что приводит к недоразвитию мышц.

Белок дистрофин кодируется геном, состоящим из 79 экзонов (кодирующих фрагментов молекулы ДНК). Если один из экзонов подвергается мутации, цепочка не может быть построена.

Симптомы заболевания обычно появляются у детей до 5 лет. Первыми признаками болезни являются прогрессирующая проксимальная слабость мышц ног и таза, связанная с потерей мышечной массы. Постепенно эта слабость распространяется на руки, шею и другие части тела. Для помощи при ходьбе, в возрасте 10 лет может быть необходимым применение специальных подтяжек, но большинство пациентов уже старше 12 лет не могут передвигаться без инвалидной коляски. Обычно такие люди не живут более 20-30 лет.

В связи с отсутствием возможности редактирования генома на стадии эмбриона учёные ищут способы генетического вмешательства в уже развившиеся организмы. В связи с этим возникает проблема доставки генетического материала до конкретных тканей тела. Эту проблему генетики из университета Дьюка пытаются решить с 2009 года.

«Недавнее обсуждение возможности использования технологии CRISPR для исправления нежелательных генетических мутаций в человеческих эмбрионах вызывает понятную озабоченность,- поясняет помощник профессора университета и один из авторов работы С. Герсбах [C. A. Gersbach]. – Но генетические методы для помощи страдающим от болезни пациентам не вызывают ни у кого вопросов. Эти исследования показали нам возможный путь для решения данной проблемы, хотя многое ещё предстоит сделать».

Популярный способ доставки генетического материала – использование специально подготовленного аденоассоциированного вируса, из которого удалены все вредоносные материалы и внедрено то, что нужно доставить в клетки.

Проблема, однако, заключается в том, что по сравнению с АА-вирусом, структура CRISPR имеет достаточно большой размер, и её сложно упаковать внутрь вируса. Технология CRISPR/Cas9 берёт начало из иммунной системы бактерий, и генетики, тщательно изучая различные бактерии, обнаружили более компактную версию белка Cas9.

Упаковав его в АА-вирус, генетики запрограммировали белок на удаление из цепочки мутировавшего экзона. После этого иммунная система тела самостоятельно «сшивает» цепочку, которая оказывается немного короче, но при этом уже не имеет в своём составе дефектов.

Генетикам сначала удалось успешно вылечить мускулы на лапах мышей, а затем, осуществив инъекцию CRISPR/AAV в кровь мышей, улучшить состояние всех мышц тела, включая сердце. Это отрадный результат, поскольку у людей с синдромом мышечной дистрофии Дюшенна как раз обычно отказывает сердечная мышца.

http://geektimes.ru/post/268780/
http://www.sciencedaily.com/releases/2016/...60104080244.htm
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Игорь
сообщение 06.01.2016, 12:09
Сообщение #2


Постоялец
*****

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 278
Регистрация: 18.04.2005
Из: Калининград
Пользователь №: 5



Приятная новость.
Go to the top of the page
 
+Quote Post
darkwoodr
сообщение 21.02.2016, 9:06
Сообщение #3


Новичок
*

Группа: Новый пользователь
Сообщений: 1
Регистрация: 21.02.2016
Из: Москва
Пользователь №: 16240



Действительно хорошая весть


--------------------
ММА Спорт http://mmasport.ru
Go to the top of the page
 
+Quote Post
carrinocckka
сообщение 18.03.2016, 15:52
Сообщение #4


Новичок
*

Группа: Новый пользователь
Сообщений: 1
Регистрация: 18.03.2016
Пользователь №: 16334



Новость интересная-где бы больше о ней почитать?


--------------------
салон красоты Тверь, салон красоты в Твери, парикмахерская в Твери, маникюр и педикюр в Твери, лечение волос Тверь, лечение грибка Тверь, косметология Тверь, стрижка тверь, окрашивание волос Тверь, миноксидил Тверь
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Beteligeyze
сообщение 23.06.2016, 0:51
Сообщение #5


Новичок
*

Группа: Новый пользователь
Сообщений: 1
Регистрация: 22.06.2016
Пользователь №: 16594



Занимательно-первый раз о таком слышу
Go to the top of the page
 
+Quote Post
USA Man
сообщение 23.06.2016, 5:01
Сообщение #6


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 544
Регистрация: 03.11.2014
Пользователь №: 13221



Цитата(Beteligeyze @ Jun 23 2016, 12:51 AM) [snapback]124034[/snapback]

Занимательно-первый раз о таком слышу


Я прикрепил 2 ссылки.
Думаю, можно нагуглить и больше данных.

Новость как по мне замечательная. Еще с десяток лет, и человечество научится побеждать болезни, ассоциированные с генными мутациями, я уверен.
Геном человека полностью секвенирован, теперь дело за способами доставки и методиками лечения.

Сообщение отредактировал USA Man - 23.06.2016, 5:03
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Натали-Я
сообщение 24.06.2016, 18:27
Сообщение #7


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 1082
Регистрация: 26.01.2012
Из: РФ
Пользователь №: 7119



Админы! Вы где? У нас тут скоро восточный базар откроется, а вы спите biggrin.gif biggrin.gif biggrin.gif

darkwoodr, carrinocckka , Beteligeyze - все они нам пришли предлагать свои услуги! smile.gif


--------------------
Есть люди, которые много ходят и никуда не продвигаются. (Иисус Христос)
В чате - Барышня ;)
Go to the top of the page
 
+Quote Post

Reply to this topicStart new topic
1 чел. читают эту тему (гостей: 1, скрытых пользователей: 0)
Пользователей: 0

 



Текстовая версия Сейчас: 18.10.2019, 10:59