IPB

Здравствуйте, гость ( Вход | Регистрация )

17 страниц V  « < 14 15 16 17 >  
Reply to this topicStart new topic
> Клинические испытания, наша надежда
zen
сообщение 13.08.2014, 18:47
Сообщение #301


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Cambridge, штат Массачусетс 7 августа 2014
Пресс-релиз

Биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics обновила информацию о текущих и планируемых клинических испытаниях.

Sarepta является разработчиком eteplirsen и других соединений, которые нацелены на конкретные разделы ("экзоны") в гене дистрофина у больных МДД. Цель этих соединений - "пропуска экзона," процесс, который позволяет клеткам переосмысливать генетические инструкции, в результате чего вырабатывается сокращенный , но функциональный белок дистрофина .

Eteplirsen , известный как пропуск экзона 51, находится в расширенной стадии фазы 2b клинических испытаний у мальчиков с МДД, которые имеют мутации вблизи этой части гена. Sarepta также разрабатывает SRP-4053( пропуск экзона 53 ) и SRP-4045( пропуск экзона 45.)

MDA помогает развитию технологии пропуска экзона в качестве стратегии для лечения МДД с 1990 года и поддерживает клинические испытания eteplirsen.

Статус eteplirsen и других препаратов Sarepta в августе 2014
Вот некоторые ключевые моменты обновлений 7 августа.

Что касается нормативной части , Sarepta говорит , что она находится на пути к подаче заявления в FDA на новое лекарства (NDA) для eteplirsen в США к концу 2014 года (Пока не известно, одобрит ли FDA eteplirsen на "ускоренной" основе или нет. Ускоренное утверждение будет означать,что пациенты могли бы иметь доступ к препарату до завершения подтверждающего клинического испытания . Потребуется завершение подтверждающего клинического испытания до разрешения пациентам иметь этот препарат.)

Компания планирует провести свое первое совещание с EMA позднее в 2014 году, чтобы обсудить возможность создания специального типа утверждения eteplirsen в Европейском Союзе. (Это позволит пациентам получить доступ к препарату до завершения подтверждающего клинического испытания.)
Sarepta подала заявление в FDA для получения разрешения на проведение клинического исследования SRP-4045.

Она планирует подать заявку на FDA для получения разрешения на проведение клинического исследования SRP-4053 позже в 2014 году.

Компания готовится встретиться с FDA, чтобы обсудить план тестирования SRP-4045 и SRP-4053 в США как ожидается, в четвертом квартале 2014 года и возможное начало клинических испытаний в начале 2015 года.

Компания подала заявку на разрешение, чтобы проверить SRP-4053 в Европейском агентстве по лекарственным препаратам и надеется начать клинические испытания этого препарата в Европейском Союзе в ближайшие месяцы.

Что касается прогресса в клинических испытаниях, Sarepta сказала следующее:

Компания продолжает анализировать данные 6 минутного теста ходьбы из почти трехлетнего (144 недель) клинического испытания своей фазы 2b eteplirsen у 12 мальчиков с МДД в США, которые показали среднее снижение в 6 минутном тесте ходьбы медленнее, чем , чем можно было бы ожидать от известных показателей естественной истории МДД.

Исследования функции легких в этом испытании показали стабилизацию функции дыхательных мышц. Препарат продолжает быть безопасным и хорошо переносится.

Планируется подтверждающее испытание eteplirsen у 60-80 мальчиков с МДД, в возрасте 7-16, которые имеют мутации около экзона 51 гена дистрофина и отвечают другим критериям исследования . Окончательный дизайн исследования ("Протокол") был рассмотрен FDA в начале июня. Испытание ожидается в США в 40 площадках исследования .

Ожидается открытие клинических испытаний eteplirsen в США у 20 мальчиков и молодых мужчин в возрасте до 21 года с МДД с ограниченными возможностями примерно с ноября 2014 года. Оно будет оценивать функции легких и другие данные .

План клинического испытания eterplirsen у 20 американских пациентов с МДД, которым 4-6 лет , находится на пути для представления FDA.

Клиническое испытание SRP-4053 у мальчиков с МДД, которым 6-15 лет, которые могут пройти минимальное расстояние , имеют мутации вблизи экзона 53 , планируется начать в сентябре 2014 года у 24 участников в Великобритании , Франции и Италии .

http://quest.mda.org/news/dmd-sarepta-upda...other-compounds

Сообщение отредактировал zen - 13.08.2014, 18:51
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 25.09.2014, 17:56
Сообщение #302


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Испытания Тадалафил для МДД открыты для участников

Фармацевтическая компания Eli Lilly проводит испытания тадалафил, которые могут помочь регулировать приток крови к мышцам, принимают участие примерно 300 мальчиков с Дюшенна которым 7-14 лет, они в состоянии ходить, имеют надлежащие функции сердца и другие подходящие исследованию критерии.

Обоснованием использования тадалафил для лечения МДД или БМД является то, что при этих заболеваниях в результате любых мутаций в гене дистрофин , основной проблемой , по-видимому, является нарушение притока крови к мышцам .

Препараты , такие как тадалафил и силденафил (виагра), как известно, продлевают действие вещества под названием оксид азота и, таким образом, могут улучшить приток крови к тренирующимся мышцам, несмотря на наличие генных мутаций , которые вызывают МДД и БМД.
MDA поддерживала исследования в этой области ранее и продолжает это делать .

Пациентам с МДД или БМД не советуют принимать самостоятельно тадалафил, так как его последствия и безопасность при этих расстройствах не изучена .

Исследование будет определять, может ли перорально принимаемый тадалафил замедлить спад способности ходить у мальчиков с МДД, а также будет оценить безопасность тадалафила и каких-либо побочных эффектов, которые могут быть связаны с приемом этого препарата у мальчиков , пострадавших от МДД.

Участники будут случайным образом распределены на группы- получать тадалафил в суточной дозе или получать плацебо в течение первых 48 недель исследования.
Затем, после истечения 48 –недель, каждый участник будет получать тадалафил.

В исследовании принимают участие более 60 исследовательских центров, в том числе 22 в Соединенных Штатах, а также , Аргентина, Бельгия, Канада, Франция, Германия, Италия, Япония, Корея, Нидерланды, Пуэрто-Рико, Российская Федерация, Испания, Тайвань, Турция и Великобритания.

Далее описаны критерии включения и невключения в это клиническое испытание

http://quest.mda.org/news/trial-tadalafil-...en-participants

Сообщение отредактировал zen - 25.09.2014, 17:58
Go to the top of the page
 
+Quote Post
tna.22
сообщение 29.09.2014, 15:44
Сообщение #303


Наш человек
****

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 148
Регистрация: 20.09.2014
Пользователь №: 12856



Цитата(zen @ Sep 25 2014, 08:56 PM) [snapback]101360[/snapback]

Испытания Тадалафил для МДД открыты для участников
http://quest.mda.org/news/trial-tadalafil-...en-participants

Добрый день, прочитала большую часть поста, но так и не поняла есть ли положительный результат от испытаний "Креатин моногидрат" при Дюшенна, ну или отрицательный результат. Подскажите пожалуйста если есть информация
Go to the top of the page
 
+Quote Post
katerina
сообщение 30.09.2014, 10:03
Сообщение #304


Наш человек
****

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 199
Регистрация: 17.12.2008
Пользователь №: 5078



Цитата(zen @ Sep 25 2014, 06:56 PM) [snapback]101360[/snapback]

Испытания Тадалафил для МДД открыты для участников

Фармацевтическая компания Eli Lilly проводит испытания тадалафил, которые могут помочь регулировать приток крови к мышцам, принимают участие примерно 300 мальчиков с Дюшенна которым 7-14 лет, они в состоянии ходить, имеют надлежащие функции сердца и другие подходящие исследованию критерии.

Обоснованием использования тадалафил для лечения МДД или БМД является то, что при этих заболеваниях в результате любых мутаций в гене дистрофин , основной проблемой , по-видимому, является нарушение притока крови к мышцам .

Препараты , такие как тадалафил и силденафил (виагра), как известно, продлевают действие вещества под названием оксид азота и, таким образом, могут улучшить приток крови к тренирующимся мышцам, несмотря на наличие генных мутаций , которые вызывают МДД и БМД.
MDA поддерживала исследования в этой области ранее и продолжает это делать .

Пациентам с МДД или БМД не советуют принимать самостоятельно тадалафил, так как его последствия и безопасность при этих расстройствах не изучена .

Исследование будет определять, может ли перорально принимаемый тадалафил замедлить спад способности ходить у мальчиков с МДД, а также будет оценить безопасность тадалафила и каких-либо побочных эффектов, которые могут быть связаны с приемом этого препарата у мальчиков , пострадавших от МДД.

Участники будут случайным образом распределены на группы- получать тадалафил в суточной дозе или получать плацебо в течение первых 48 недель исследования.
Затем, после истечения 48 –недель, каждый участник будет получать тадалафил.

В исследовании принимают участие более 60 исследовательских центров, в том числе 22 в Соединенных Штатах, а также , Аргентина, Бельгия, Канада, Франция, Германия, Италия, Япония, Корея, Нидерланды, Пуэрто-Рико, Российская Федерация, Испания, Тайвань, Турция и Великобритания.

Далее описаны критерии включения и невключения в это клиническое испытание

http://quest.mda.org/news/trial-tadalafil-...en-participants

У нас в России кто проводит исследование? Кто-то уже записан?

Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 30.09.2014, 10:42
Сообщение #305


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Испытания tadalafil проводятся на базе Нии педиатрии. Врач-исследователь С. Б. Артемьева.

Сообщение отредактировал zen - 30.09.2014, 10:44
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 29.10.2014, 19:50
Сообщение #306


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Банк тканей пациентов с миодистрофией Дюшенна

Статус: набор участников
Идентификационный номер: NCT01772043
Спонсор: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Тип исследования: обзорное
Место проведения: США, Канада
Контактная информация: Lauren P Hache, MS 412-224-2030 lhache@childrensnational.org
Andrea Smith, MS 412-383-7207 smithal7@upmc.edu
Цель.
Мы будем использовать сеть совместных международных исследовательских групп (CINRG) для сбора и хранения тканей и крови больных мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с конкретными генетическими мутациями гена дистрофин, которые могут быть исправлены антисмысловыми олигонуклеотидами (АО).
Описание:
Целью этого банка тканей является сбор крови и кожных проб участников с диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна (МДД),несущих один из девяти конкретных изменений в гене дистрофина. Конкретные изменения дистрофина- делеции последующих экзонов: 10-52, 13-50, 29-50, 43-52, 44, 43-50, 45-50, 45-52, 46, 46-47, 46-48, 46-49, 46-51, 46-53, 46-55, 46-60, 47-50, 47-52, 48-50, 49-50, 50, 52, 52-63, 48-52, 49-52, 50-52.
Критерии
Возраст 4 года и старше
Диагностика МДД с подтвержденными делециями, которые могут быть устранены пропуском экзона 45, 51, или 53 на основе прошлого генетического тестирования.

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT0177...2043&rank=1
перевод http://www.mymio.org/advancing/seach/NCT01772043
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Vitalii
сообщение 04.02.2015, 13:48
Сообщение #307


Наш человек
****

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 120
Регистрация: 18.12.2014
Из: Санкт-Петербург
Пользователь №: 14692



http://www.medicalnewstoday.com/releases/288894.php
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Masyanya
сообщение 04.02.2015, 16:46
Сообщение #308


Посетитель
**

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 68
Регистрация: 18.01.2015
Пользователь №: 15355



Добрый день. Выпущен новый newsletter за январь с сайта Parentproject с обзором по основным терапиям и разработкам в области МДД.
http://www.parentprojectmd.org/site/Messag...r?em_id=22742.0
Go to the top of the page
 
+Quote Post
nina07
сообщение 05.02.2015, 14:09
Сообщение #309


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 809
Регистрация: 09.03.2007
Из: Москва, Бескудниково
Пользователь №: 2608



Дайджест » Клинические исследования » Начался набор пациентов для участия в исследовании препарата компании Pfizer для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

http://hospital-apteka.ru/digest/klinic-is...-dyushenna.html


--------------------

- Вы - врач?
- Нет, я - пациент со "стажем", точнее - мама пациента со "стажем".
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Masyanya
сообщение 21.02.2015, 12:16
Сообщение #310


Посетитель
**

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 68
Регистрация: 18.01.2015
Пользователь №: 15355



Uk подвердила 1b стадию испытаний для препарата SMT C1100, направленного на увеличение уровня атрофина с помощью диеты. Более подробная инфо по ссылке http://www.muscular-dystrophy.org/news/818...dystrophy_trial

Пользуясь случаем, хотела бы призвать всех зарегестрироваться на сайте duchenneConnect.org. Помимо возможности получать свежие новости по исследованиям в области Миопатии Дюшена, у вас будет возможность регулярно принимать участия в опросах и онлайн исследованиях, связанных с данным заболеванием. Это хоть маленькая , но всё же важная возможность, чтобы наш голос был услышан и помог в исследованиях и разработках.
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Masyanya
сообщение 24.02.2015, 23:30
Сообщение #311


Посетитель
**

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 68
Регистрация: 18.01.2015
Пользователь №: 15355



Еще одна хорошая новость из зарубежья. Компания ReveraGen BioPharma объявила о начала фазы 1 Клинических испытаний Препарата VBP15. Компания надеется, что данный стероид сохранит или даже улучшит воздействие на пациентов по сравнению с существующими аналогами (преднизон и дефлазакорт), но с гораздо меньшими негативными последствиями. Более подробная информация по ссылке:
http://www.prnewswire.com/news-releases/re...-300037964.html
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Masyanya
сообщение 26.02.2015, 8:42
Сообщение #312


Посетитель
**

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 68
Регистрация: 18.01.2015
Пользователь №: 15355



В продолжении предыдущей новости сообщество PPMD объявило о выделении гранта в размере 1млн долларов компании ReveraGen BioPharma на проведение исследований с препаратом VBP-15. Они будут направлены на оценку долгосрочных последствий токсичности данного препарата на животных. Это является необходимым этапом прежде, чем преступить к долговременному исследованию препарата на пациентах с МДД. При хорошем раскладе компания приступит к исследованию на пациентах во 2-й половине 2015 г
http://community.parentprojectmd.org/profi...adicate-duchenn
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Masyanya
сообщение 03.03.2015, 9:20
Сообщение #313


Посетитель
**

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 68
Регистрация: 18.01.2015
Пользователь №: 15355



Сегодня сообщество PPMD запустило опрос пациентов по двум направлениям:
1. Сбор потребностей пациентов для проекта SoliS Suit (особенно важно мнение родителей, чьи детки уже перестали ходить и испытавают другие физические сложности)
2. Сбор пожеланий родителей, какие разработки и исследования в области МДД мы бы хотели, чтобы были освещены в рамках приближающейся годовой конференции. Понятно, что она пройдет в США и вряд ли кто то из нас сможет принять в ней участие. Однако материалы с конференции будут выложены после на сайте, и их можно будет самостоятельно изучать и получить представление, что происходит в области медицины.

В общем всех призываю принять участие в опросе. Для этого надо зарегестрироваться на сайте DuchenneConnect, если вы этого еще не сделали.
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Bazhenova.natali
сообщение 08.06.2015, 15:27
Сообщение #314


Посетитель
**

Группа: Пользователь
Сообщений: 37
Регистрация: 17.11.2011
Пользователь №: 6974



Всем добрый день! Подскажите последнюю информацию по аталурену.
Go to the top of the page
 
+Quote Post
NaVa
сообщение 09.06.2015, 15:25
Сообщение #315


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 531
Регистрация: 02.10.2005
Пользователь №: 100



QUOTE(Bazhenova.natali @ Jun 8 2015, 12:27 PM) [snapback]111616[/snapback]

Всем добрый день! Подскажите последнюю информацию по аталурену.


Последняя информация по аталурену.

Проводится 3 фаза клинических испытаний, результаты будут в четвертом квартале 2015 года.

Вопрос: Является ли аталурен коммерчески доступным?
Ответ: Аталурен - исследумый новый препарат в США и доступен только пациентам в США в рамках клинических исследований. Аталурен лицензирован в ЕЭС для терапии МДД, обусловленной нонсенс-мутациями, у ходячиз пациентов старше 5 лет под торговой маркой Translarna™

Web сайты, предлагающие PTC124, ataluren или translarna к продаже, не связаны с PTC Therapeutics, и компании ничего не известно о качестве, чистоте и безопасности предлагаемых препаратов. Вполне вероятно, что продаваемые препарату вообще не являются аталуреном
отсюда http://www.ptcbio.com/ataluren_faq

Вопрос: Где можно получить доп информацию об аталурен?

Ответ: Для доп информации о наших клинических исследованиях можно найти на сайте ClinicalTrials.gov или в разделе "клинические испытания" на нашем сайте. По остальным вопросам можно обращаться через раздел "Contact Us" нашего сайта

*дополнительную информацию о клинических исследованиях можно найти на сайте ClinicalTrials.gov

Вот еще: www.miopatia.ru/forum/index.php?showtopic=5386

Сообщение отредактировал NaVa - 09.06.2015, 15:40
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Bazhenova.natali
сообщение 10.06.2015, 10:05
Сообщение #316


Посетитель
**

Группа: Пользователь
Сообщений: 37
Регистрация: 17.11.2011
Пользователь №: 6974



Спасибо! Это наша надежда, хоть какая-то.
Go to the top of the page
 
+Quote Post
rodof
сообщение 08.10.2015, 0:24
Сообщение #317


Новичок
*

Группа: Новый пользователь
Сообщений: 1
Регистрация: 08.10.2015
Пользователь №: 15853



Ценник на аталурен:
http://aptekaberlin.com/poisk_lekarstv/?me...rt=&filter=

завтра позвоню тетке в германию, попрошу узнать есть ли в рознице в германии и почем.

Сообщение отредактировал rodof - 08.10.2015, 0:26
Go to the top of the page
 
+Quote Post
facio
сообщение 26.10.2015, 13:37
Сообщение #318


Новичок
*

Группа: Пользователь
Сообщений: 4
Регистрация: 14.10.2015
Пользователь №: 15868



15 октября 2015
PTC объявляет результаты от Фазы 3 АКТ DMD клинических испытаний Translarna ™ (Ataluren) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
пресс-релиз по ссылке
http://ir.ptcbio.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=936905

Сообщение отредактировал facio - 26.10.2015, 13:37
Go to the top of the page
 
+Quote Post
АВС
сообщение 04.09.2016, 22:18
Сообщение #319


Новичок
*

Группа: Пользователь
Сообщений: 19
Регистрация: 25.04.2010
Пользователь №: 5930



А есть ли перевод (правильный) на русский о результатах испытаний Translarna ™ (Ataluren) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Может уже кто-то применял этот препарат. Поделитесь информацией.
Спасибо.
Go to the top of the page
 
+Quote Post
АВС
сообщение 05.09.2016, 23:07
Сообщение #320


Новичок
*

Группа: Пользователь
Сообщений: 19
Регистрация: 25.04.2010
Пользователь №: 5930



Вопрос к изучившим тему про аталурен: будет ли эффективен препарат при МДД и делеции 47-51 экзонов.

Go to the top of the page
 
+Quote Post

17 страниц V  « < 14 15 16 17 >
Fast ReplyReply to this topicStart new topic
1 чел. читают эту тему (гостей: 1, скрытых пользователей: 0)
Пользователей: 0

 



Текстовая версия Сейчас: 20.08.2017, 1:41