IPB

Здравствуйте, гость ( Вход | Регистрация )

17 страниц V  « < 13 14 15 16 17 >  
Reply to this topicStart new topic
> Клинические испытания, наша надежда
zen
сообщение 10.04.2013, 14:26
Сообщение #281


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Лечение мышечной дистрофии Дюшенна Drisapersen- ом : результаты рандомизированного, двойного слепого плацебо-контролируемого клинического испытания.

Прошло почти 10 лет с момента как CureDuchenne начал финансирование проекта биотехнологической компании Prosensa из Нидерландов.
Начав с $ 10.000 , мы обязались профинансировать $ 1,3 млн программу по разработке антисмысловых препаратов (пропуск экзонов ) для Дюшенна. Несколько лет спустя венчурные фирмы подкрепили наши инвестиции своими вложениями в несколько миллионнов долларов, чтобы продолжить исследования.
В 2009 году компания Glaxo Smith Kline , доведя эти инвестиции до $ 650 млн., приняли в разработку ещё четыре соединения пропуска экзонов компании Prosensa .
Сегодня "Street.com" опубликовал некоторые данные абстракта доклада , который GSK намерена представить на конференции Cold Springs в Харбор в четверг, ссылаясь на результаты фазы II и данных за 24 и 48 недель. Мы очень рады сообщить, что результаты клинических испытаний значительны.
Это были длинные 10 лет, и этот препарат еще не утвержден, но мы с нетерпением ждем данных фазы III позже в этом году. Докладчик -главный научный сотрудник CureDuchenne доктор Майк Келл, который представит полные результаты в начале следующей недели, сказал :
«Я хотел бы поблагодарить компании Prosensa и GSK за их напряженную работу по достижению этих результатов.»
Цель олигонуклеотидной терапии - воздействовать на посттранскрипционный процесс сплайсинга пре-мРНК для восстановления рамки чтения мРНК, что приводит к синтезу укороченного протеина дистрофина . Drisapersen является 2′-O-methyl-phosphothioate oligo и предназначен для пропуска экзона 51 в пре-мРНК дистрофина .
Здесь мы сообщаем о результатах двойного слепое,плацебо-контролируемого клинического исследования drisapersen.

Методы:
Пациенты с МДД со следующими критериями включения: ≥ 5 лет; ходячие ; принимающие кортикостероиды;способные подняться с пола ≤ 7 сек, имеющие мутации гена дистрофин, поддающиеся лечению пропуска 51 экзона.

53 площадки исследования были рандомизированы по 2 схемам дозирования - drisapersen
или плацебо в соотношении (2:1).
Режимы дозирования: постоянный (6 мг/кг /неделю) и прерывистый (10-недельные циклы из 9 доз по 6мг/кг в течение 6 недель и 4 недели без препарата).
Лекарство водили подкожно в течение 48 недель.
Основная цель -
Оценка эффективности (6 минутный тест ходьбы. Расстояние [6MWD] = первичный результат) при двух различных режимах дозирования drisapersen в течение 24 недель.
Вторичные цели - это 6MWD за 48 недель и различные функциональные тесты , так называемые тесты North Star, амбулаторные оценки мышечной силы и безопасности.
Результаты
Группа с непрерывной терапией (18 чел) продемонстрировала клинически значимое и статистически важное отличие от группы плацебо (18 чел) в тесте 6-минутной ходьбы по прошествии 24 недель (в среднем 35,09 метров), с тенденцией поддержки эффективности в других временнЫх функциональных тестах и NSAA.
Клинически значимое отличие от группы плацебо (35,84 м) сохранилось и после 48 недель.
Группа же с прерывистой терапией ( 17 человек) не отличалась от группы плацебо по прошествии 24 недель, хотя по прошествии 48 недель имелось клинически значимое отличие в 6-минутном тесте (27, 08 м), поддержанное тенденциями во временнЫх функциональных тестах и NSAA*
Отмечены небольшие изменения мышечной силы во всех группах в течение всего периода испытаний.
Drisapersen в целом хорошо переносим , большинство побочных эффектов связаны с реакцией в месте инъекции и протеинурией.
Все пациенты завершили данное исследование.
Обсуждение:
главная цель была достигнута - при продолжительном лечении были доказаны клинически и статистически значимые различия по сравнению с плацебо в 6MWD на 24 неделе. На 48 неделе обе группы лечения показали клинически значимое отличие от плацебо в 6MWD (подтверждается улучшением других вторичных тестов ) . Drisapersen может представлять собой важный вариант лечения для мальчиков с МДД имеющих мутации , исправимые пропуском экзона 51.

* NSAA - The North Star Ambulatory Assessment – совокупность тестов для клинической оценки мышечных функций мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) , включает в себя различные тесты на стояние, хождение, подъем с поля, подъем по лестницам, вставание со стула, стояние на одной ноге, дыхательные тесты и т.д.
** 6MWD – 6 минутный тест ходьбы –расстояние, которое способен пройти мальчик с МДД за 6 минут
cureduchenne.com

переведено www.miopatia.ru

Сообщение отредактировал zen - 10.04.2013, 14:48
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 10.04.2013, 21:11
Сообщение #282


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Немного добавлю,чтобы было понятно- это обзор фазы II drisapersen, ранее известного как PRO 051,Россия включилась в это клиническое испытание только на фазе III , когда исследование приняло характер мирового, в нем участвуют примерно 180 детей со всего мира, (в т.ч. Украины и Белоруси вместе с российскими ), первые 48 недель -двойное слепое плацебоконтролируемое, они закончились,начаты 104 недели- открытое бесплацебное . Результаты первых 48 недель обещают опубликовать в этом году.

Сообщение отредактировал zen - 10.04.2013, 21:18
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Гость_Garry_*
сообщение 12.04.2013, 13:09
Сообщение #283





Гость






Исследование фазы IIb препарата PRO045 для мышечной дистрофии Дюшенна


Производится набор участников

Цель

Цель этого исследования – проверка безопасности и эффективности применения PRO045 у пациентов с МД Дюшенна (МДД) с мутациями в районе экзона 45 в ДНК протеина дистрофина

Официальное название

Открытое исследование фазы IIb для оценки эффективности, безопасности, фармакодинамики и фармакокинетики множественных подкожных доз PRO045 у пациентов с МДД

Первичные критерии оценки

Изменения по сравнению с базовым уровнем в 6 минутном тесте ходьбы (6 MWD)

Предполагаемое число участников: 45
Дата начала: январь 2013
Предполагаемая дата окончания: июль 2016

Описание

Открытое мультидозовое испытание фазы IIb. Состоит из двух этапов: фаза с эскалацией дозы с последующей титрацией (подбором) дозы, и 48-недельная фаза терапии (с выбранной дозой)

Возможность участия

Пациенты мужского пола в возрасте от 5 до 18 лет, удовлетворяющие критериям включения

Контактное лицо: Wai Ling +31 71 3322100 w.mo@prosensa.nl

Площадки исследования

Belgium

UZ Leuven (набор участников)
Leuven, Belgium
Контактное лицо: N Goemans, MD +32 16 343845 nathalie.goemans@uz.kuleuven.be
Руководитель исследования: N Goemans, MD

France

Institut de Myologie (набор пока не производится)
Paris, France
Контактное лицо: T Voit, MD +33 142 165858 t.voit@institut-myologie.org
Руководитель исследования: T Voit, MD

Italy

Policlinico Universitario Agostino Gemelli (набор пока не производится)
Roma, Italy
Контактное лицо: E Mercuri, MD +39 0630 155 340 eumercuri@gmail.com
Руководитель исследования: E Mercuri, MD

Netherlands

Leids Universitair Medisch Centrum (набор пока не производится)
Leiden, Netherlands
Контактное лицо: E Niks, MD +31 7152 62197 E.H.Niks@lumc.nl
Руководитель исследования: E Niks, MD

United Kingdom

Great Ormond Street Hospital for Children (набор пока не производится
London, United Kingdom
Контактное лицо: F Muntoni, MD +44 207 405 9200 f.muntoni@ich.ucl.ac.uk
Руководитель исследования: F Muntoni, MD

Institute of Genetic Medicine International Centre for Life Not yet recruiting
Newcastle, United Kingdom
Контактное лицо: V Straub, MD +44 191 241 8600 volker.straub@newcastle.ac.uk
Руководитель исследования: V Straub, MD

Спонсоры: Prosensa Therapeutics

Ответственная сторона: Prosensa Therapeutics
ClinicalTrials.gov идентификатор: NCT01826474
Другой идентификационный номер исследования: PRO045-CLIN-01

Другие подробности (дизайн исследования, критерии включени/исключения)– на странице исследования на сайте www.clinicaltrials.gov

clinicaltrials.gov

P.S. PRO045 - очередной экзон-пропускающий состав (предназначенный для пропуска экзона 45) в плане клинического развития компании Prosensa, доведенный до стадии клинических испытаний. В настоящее время клинические испытания разных стадий проходят составы PRO051 и PRO044, предназначенные для пропуска экзонов 51 и 44 соответственно. Напомню также, что те, кто хочет подробнее ознакомиться с сутью методики пропуска экзонов, или уточнить применимость пропуска того или иного экзона для конкретной мутации, могут посмотреть эту тему

Сообщение отредактировал Garry - 12.04.2013, 15:16
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Гость_Garry_*
сообщение 12.04.2013, 14:54
Сообщение #284





Гость






Эффекты эйкозапентаеновой кислоты (ЭПК) и докозагексаеновой кислоты (ДГК) на воспалительные и метаболические расстройства у пациентов с МДД/МДБ

Набор участников производится только по приглашению

Цель

Цель исследования – оценка эффекта шестимесячного применения добавок с эйкозапентаеновой (ЭПК) и докозагексаеновой (ДГК) жирными кислотами как на воспалительный статус, так и на процесс регенерации мышц и на метаболические расстройства (такие как ожирение и инсулино-резистентность) у пациентов с МДД/МДБ в сравнении с плацебо

Официальное название

Эффекты добавок с эйкозапентаеновой (ЭПК) и докозагексаеновой (ДГК) жирными кислотами на воспалительный статус и метаболические расстройства у пациентов с МДД/МДБ

Первичные критерии оценки

- Состав тела. Изменения состава тела будут проанализированы с помощью двойной рентгеновской абсорциометрии (ДРА). Будут оценены изменения состава тела: общая жировая и безжировая масса тела

- Антропометрические измерения. Будут измеряться и сравниваться изменения антропометрических данных (веса и роста) для расчета индекса массы тела

Предполагаемое число участников: 70
Дата начала: март 2013
Предполагаемая дата окончания: июль 2015

Описание

МДД и МДБ – Х-сцепленные заболевания, вызванные мутациями в гене дистрофина, приводящими к серьезным структурным и функциональным нарушениям в скелетных мышцах. В мышечных волокнах наблюдаются воспаление и некроз вследствие утраты ими способности к регенерации. Мышечная ткань замещается соединительной и жировой. В предыдущем исследовании было показано, что примерно у 50% пациентов с МДД и МДБ к возрасту в среднем 13 лет развилось ожирение. Кроме того, у этих пациентов (66 человек) наблюдались гиперинсулинемия (53,7%) и инсулинорезистентность (48,5%) Хорошо известно, что ожирение, гиперинсулинемия и инсулинорезистентность имеют воспалительную основу

Было показано, что ЭПК и ДГК имеют противовоспалительные свойства и оказывают положительное влияние при ожирении, гиперинсулинемии и инсулинорезистентности у детей и подростков

Цель этого исследования – определить эффект ЭПК и ДГК на ожирение, гиперинсулинемию и инсулинорезистентность у пациентов с МДД/МДБ в сравнении с плацебо

Возможность участия

Пациенты мужского пола в возрасте от 6 до 18 лет, удовлетворяющие критериям включения

Площадки исследования

Mexico

Unit of Medical Researcha in Nutrition, Pediatric Hospital, IMSS.
Mexico city, Mexico, 06720

Спонсоры

Coordinación de Investigación en Salud, Mexico
Instituto Nacional de Rehabilitacion

Ответственная сторона: Maricela Rodriguez Cruz, PhD, Coordinación de Investigación en Salud, Mexico
ClinicalTrials.gov идентификатор: NCT01826422
Другой идентификационный номер исследования: DHA/EPA in Dunchenne, 180058

Руководитель исследования:
Maricela Rodriguez Cruz, PhD; Instituto Mexicano del Seguro Social

Другие подробности (дизайн исследования, критерии включения/исключения, вторичные критерии)– на странице исследования на сайте www.clinicaltrials.gov

clinicaltrials.gov
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 09.05.2013, 18:53
Сообщение #285


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Цитата(zen @ Apr 10 2013, 03:26 PM) [snapback]84447[/snapback]

Лечение мышечной дистрофии Дюшенна Drisapersen- ом : результаты рандомизированного, двойного слепого плацебо-контролируемого клинического испытания.

переведено www.miopatia.ru



Обновление (8 мая 2013 года):

6 мая состоялся вебинар в соавторстве с MDA, CureDuchenne и Parent Project Muscular Dystrophy, докладчик , John Kraus от компании GlaxoSmithKline (GSK) сказал, что компания подаст заявку на утверждение drisapersen в США и Европе ,которое будет , по-видимому, в первом квартале 2014 года.
Он также сказал:
Данные о производстве дистрофина, связанные с клиническими испытаниями по drisapersen будут представлены в октябре 2013 на заседании World Muscle Society ;
Исследователи увидели некоторые признаки неблагоприятного воздействия на функцию почек, связанных с лечением drisapersen- ом , но, биомаркеры почек нормализовались в нерабочие периоды клинического исследования фазы 2b;
- они не увидели каких-либо других неблагоприятных событий, вызывающих озабоченность в исследовании 2b фазы, за исключением реакций в месте инъекции, а также
- ими было обнаружено, что эффект от непрерывного лечения drisapersen по сравнению с плацебо был в нескольких минутах ходьбы , несмотря на то, что участники процесса имели средний возраст 7 лет- это возраст , когда способность ходить довольно устойчива при МДД.

К сожалению, вебинар не архивируется. Данные, представленные на Cold Spring Harbor, были уже опубликованы и представлены на научной конференции MDA в Вашингтоне, округ Колумбия, в апреле 2013 . Этот вебинар отражает обновление по состоянию на 8 мая , вывод исследователей , что 48-недельные результаты у группы непрерывного приема drisapersen были клинически значимыми, но не явились статистически значимыми. ( то есть, исходя из небольшого количества участников испытания нельзя сделать однозначные положительные выводы, прим. zen)

http://quest.mda.org/news/dmd-drisapersen-...bo-walking-test

Сообщение отредактировал zen - 09.05.2013, 19:08
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 10.05.2013, 16:49
Сообщение #286


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Начинается клиническое исследование для лечения мышечной дистрофии Дюшенна: Первое клиническое испытание антисмыслового олигонуклеотида в Японии.

National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City; President, Teruhiko Higuchi) and Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku; Headquarters, Kyoto City; President, Shigenobu Maekawa) совместно разрабатывают антисмысловой олигонуклеотид (Development Code, NS-065/NCNP-01) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с 2009 года, и собираются начать клинические испытания в июле этого года.
Этот продукт был разработан с целью пропуска экзона 53 гена дистрофина и предназначен для определенных типов пациентов с МДД с мутацией в гене дистрофина. Ожидается высокая эффективность и высокий уровень безопасности этого препарата.

Количество пациентов, которым подходит пропуск экзона 53 , примерно такое же, как количество пациентов , которым подходит пропуск экзона 51 и по числу случаев является в Японии вторым по распространенности . Внедрение препарата для пропуска экзона 53 обеспечит важный этап лечения для пациентов с МДД.

Как было сказано выше, NCNP и Nippon Shinyaku начали сотрудничество в 2009 году, направленное на развитие препарата пропуска экзона 53 , и пришли к совместному договору на препарат под названием NS-065/NCNP-01 в феврале этого года. NCNP является одним из лучших медицинских и научно-исследовательских центров для нервных и мышечных расстройств во всем мире, в его разработках - исследования пропуска экзонов на мышах и собаках, а также в клетках, полученных от пациентов с МДД. На основе своих исследований и разработки продуктов нуклеиновых кислот с 1980 компания Nippon Shinyaku имеет технологию для геномных лекарств и синтеза олигонуклеотидов . Во время совместной работы , Nippon Shinyaku был проведен комплексный синтез олигонуклеотидных последовательностей, которые вызывают пропуск экзона 53. Продукт антисмыслового олигонуклеотида с оптимизированной последовательностью синтезирован из соединения морфолино, и как ожидается , он обеспечит мощную эффективность и высокую безопасность препарата. Доклинические исследования подтвердили его эффективность в клетках пациентов с МДД с мутациями, последствия которых могут быть исправлены пропуском экзона 53, и как ожидается, прогрессирование заболевания будет подавлено.

Это первое клиническое исследование антисмыслового олигонуклеотида в Японии, и это первое клиническое исследование DMD в мире, нацеленное на пропуск экзона 53 . Это исследование начнется в июле этого года после того, как японские власти утвердят график исследования. Nippon Shinyaku будет сотрудничать с NCNP и в дальнейшем для клинического развития препарата с целью , чтобы он был введен в 2018 году. На основе знаний и опыта, накопленного в ходе создания этого продукта, NCNP и Nippon Shinyaku будут продолжать исследования и разработки, направленные на создание эффективных продуктов для мышечной дистрофии пациентов с другими мутациями в гене дистрофина.

nippon-shinyaku.co.jp

Сообщение отредактировал Garry - 13.05.2013, 16:56
Go to the top of the page
 
+Quote Post
татьяна мама ник...
сообщение 13.05.2013, 15:24
Сообщение #287


Участник
***

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 92
Регистрация: 24.02.2012
Пользователь №: 7178



У нас делеция 53 экзона. Я так понимаю это для нас подходит. А кроме Японии нигде больше не будут проходить эти же испытания? И как туда попасть?)))Вот что-то уже есть , но как это далеко от нас.....Грустно все равно.Время то идет и силы к сожалению тают,пока до нас дойдет то нас уже и не возьмут, ведь нам уже скоро 11.....
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Гость_Garry_*
сообщение 13.05.2013, 16:45
Сообщение #288





Гость






QUOTE(татьяна мама никитоши @ May 13 2013, 04:24 PM) [snapback]85162[/snapback]

У нас делеция 53 экзона. Я так понимаю это для нас подходит

Нет, не подходит. Это препарат для пропуска именно 53 экзона, у вас же этого экзона уже нет. При делеции 53 для восстановления рамки чтения теоретически нужен пропуск экзона 52
Go to the top of the page
 
+Quote Post
татьяна мама ник...
сообщение 13.05.2013, 18:45
Сообщение #289


Участник
***

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 92
Регистрация: 24.02.2012
Пользователь №: 7178



Цитата(Garry @ May 13 2013, 05:45 PM) [snapback]85167[/snapback]

Нет, не подходит. Это препарат для пропуска именно 53 экзона, у вас же этого экзона уже нет. При делеции 53 для восстановления рамки чтения теоретически нужен пропуск экзона 52

Понятно.Спасибо.
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Гость_Garry_*
сообщение 14.06.2013, 13:29
Сообщение #290





Гость






Клиническое исследование терапии МДД с использованием аппарата VECTTOR


Производится набор участников

Цель

Основная цель исследования – оценка эффективности чрескожной электро-нейростимуляции, проводимой с помощью аппарата VECTTOR, по ослаблению симптомов МДД и снижению влияния МДД на качество жизни пациентов

Официальное название

Двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование VECTTOR - терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Критерии оценки

Увеличение амлитуды подвижности суставов, увеличение мышечной силы, а также улучшение качества сна

Предполагаемое число участников: 12
Дата начала: июнь 2013
Предполагаемая дата окончания: июль 2014

Возможность участия

Пациенты обоего пола в возрасте от 15 до 20 лет, с подтвержденным диагнозом МДД, пользующиеся инвалидным креслом

Контакты

Контактное лицо: Donald Rhodes, MD 361-992-9432 DrRhodes2@aol.com
Контактное лицоt: Joyce Heinrich 713-734-4433 jheinrich4@comcast.net
Руководитель исследования: Charlotte Stelly-Seitz, MD

Площадка исследования

United States, Texas
Pediatric Physical Medicine and Rehabilitation Recruiting
Houston, Texas, United States, 77004

Споносор
Alan Neuromedical Technologies, LLC

Идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT01874275
Другой идентификационный номер исследования: VECTTOR DMD2012

Другие подробности (дизайн исследования, критерии включения/исключения, вторичные критерии)– на странице исследования на сайте
clinicaltrials.gov

Прим. Garry
Эта методика немного обсуждалась здесь, здесь
Go to the top of the page
 
+Quote Post
aleck
сообщение 07.08.2013, 16:48
Сообщение #291


Новичок
*

Группа: Новый пользователь
Сообщений: 1
Регистрация: 15.01.2013
Из: АСТРАХАНЬ
Пользователь №: 8195



Цитата(Garry @ May 13 2013, 05:45 PM) [snapback]85167[/snapback]

Нет, не подходит. Это препарат для пропуска именно 53 экзона, у вас же этого экзона уже нет. При делеции 53 для восстановления рамки чтения теоретически нужен пропуск экзона 52



Здраствуйте Garry меня зовут Павел подскажите вот это исследование NCT01385917 оно может подойти для нас с диагнозом (делеция 53 гена дистрофина), или дайте хороший умный совет что лучшее из всех испытаний которое может подойдет для нас . За ранее Спасибо
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Гость_Garry_*
сообщение 08.08.2013, 11:33
Сообщение #292





Гость






QUOTE(aleck @ Aug 7 2013, 05:48 PM) [snapback]87690[/snapback]

вот это исследование NCT01385917 оно может подойти для нас с диагнозом (делеция 53 гена дистрофина)


Указанное вами исследование NCT01385917 - обсервационное, или говоря по-русски - наблюдательное, в нем не предусмотрено применение каких либо препаратов, его цель - наблюдение за естественным течением болезни, в частности - ход ухудшений в мышцах верхних конечностей. Его связь с методикой пропуска экзонов в том, что участники исследования имеют мутации, потенциально корректируемые с помощью пропуска экзона 53. Применимость пропуска этого экзона в вашем случае содержится в процитированном вами моем ответе. Исследования по пропуску экзона 52, теоретически пригодного в вашем случае - в программе компании Prosensa, но пока находятся на доклинической стадии (см. здесь)

Перечень проводимых в настоящее время клинических испытаний по МД Дюшенна вы можете найти например здесь Помимо упомянутого пропуска экзона 52 в вашем случае нужно следить за клиническими испытаниями препаратов, пригодных для всех пациентов с МДД, независимо от типа мутации

Чтобы понимать, о чем речь, настоятельно рекомендую вам внимательно ознакомиться с материалами форума, в этой теме, а также в разделах "Новости медицины" и "Собрание научных медицинских статей и публикаций"
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 06.09.2013, 18:21
Сообщение #293


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Клинические испытания PRO 053 открыты.

Prosensa Holding NV объявила 06/09/2013 о том, что первый пациент получил дозу в новом клиническом испытании I / II фазы PRO053- соединения пропуска экзонов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна или DMD
PRO053- четвертый препарат компании в линейке кандидатов лекарств , он вызывает пропуск экзона 53 и может быть применим к примерно 8% всех пациентов с МДД.

Это открытое исследование с целью оценки безопасности, эффективности, переносимости и фармакокинетики нескольких доз PRO053 в подгруппе пациентов с МДД.

По данным компании, основным показателем результатов исследования будет изменение от исходного уровня в 6-минутном тесте ходьбы (6MWT) после 48 недель лечения.
Ряд дополнительных факторов также будет оцениваться, в том числе безопасность, функциональные тесты силы мышц и клиническая оценка состояния пациента по анкете.
Первоначальная фаза исследования,поиск оптимальной дозы, будет проводиться в нескольких клинических центрах в Европе.
Результаты исследования могут затем быть распространены на дополнительные территории и за пределами Европы.

http://www.rttnews.com/2184483/prosensa-fi...-of-pro053.aspx

Текущий портфель Prosensa включает в себя шесть соединений для лечения МДД , все из которых получили статус орфанных лекарств в Соединенных Штатах и Европейском Союзе.
Соединения используют инновационную технологию, называемую пропуск экзонов , чтобы обеспечить индивидуальный подход в медицине для лечения различных мутаций у пациентов с МДД .
Соединение-кандидат препарата , исследуемое первым , drisapersen , исключительную лицензию на который приобрела GlaxoSmithKline, находится в третьей фазе клинических испытаний по всему миру.

http://www.prosensa.eu/


Сообщение отредактировал zen - 06.09.2013, 18:40
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 06.09.2013, 19:50
Сообщение #294


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Результаты клинических испытаний drisapersen потребуют тщательной всесторонней оценки

Все данные по drisapersen 3 фазы будут представлены на предстоящей медицинской конференции до конца этого года.
Возможные места и сроки представления данных по drisapersen являются:

1)World Muscle Society: Oct. 1-5
2)American Society of Human Genetics: Oct. 22-26
3)EURO-TIDES: Nov. 13-14
4)Oligonucleotide & Peptide Based Therapeutics Congress: Nov. 18-19

Исходя из положительных эффективных данных фазы 2, представленных в апреле , инвесторы ожидают что drisapersen так же продемонстрирует статистически значимую выгоду в 6 минутном тесте ходьбы в исследовании 3 фазы.

Однако , сказал Schikan , существует эффект маленьких мальчиков с МДД (возрастом между 5 и 7 ), которые будeт иметь хорошие результаты на общем фоне .
То, что мы теперь знаем , но не знали GSK и Prosena , когда исследование 3 фазы было начато , что дети с МДД моложе 7 , как правило, еще способны показать улучшение в 6-минутном тесте ходьбы и без лечения. До тех пор, пока мальчики с МДД не достигнут 7 лет –возраст, когда болезнь начинает ухудшать функции мышц и ходьба становится все труднее.

Есть опасения, что результаты самых молодых пациентов с МДД, включенных в исследование фазы 3, могут исказить общую картину испытаний , эффект от лечения drisapersen , тем самым делая его более трудным , чтобы продемонстрировать статистически значимые различия по сравнению с плацебо , сказал Schikan .

Чтобы было ясно, Schikan не говорил , что клинические испытания drisapersen фаза 3 провалены. Вовсе нет. Но он говорит открыто о рисках поступления молодых пациентов в исследование фазы 3.
Кроме того, исследование фазы 3 не стратифицировало (расслаивало) пациентов по возрасту на момент включения , то есть существует вероятность возрастания дисбаланса между пациентами, получающими drisapersen - и пациентами, получавшими плацебо .
Glaxo и Prosensa не раскрывают разбивку по возрастной группе 186 пациентов, включенных в исследование фазы 3, так что мы не будем знать окончательные результаты, пока все данные не будут представлены.

Компании Prosensa и GSK имеют "запасной план", если исследование 3 фазы не удастся, сказал Schikan .
Данные трех исследований - Фаза-3 , DEMAND-2 и DEMAND-5 будут собраны и проанализированы с целью демонстрации общей выгоды и отдельно - выгоды для определенных групп пациентов с МДД -мальчиков от 7 лет и старше. Это агрегированный анализ данных в случае положительного результата будет представлен FDA для рассмотрения и утверждения потенциала лекарства , сказал Schikan .

Резервный план не является необоснованным и может быть выполнен успешно, в зависимости (что очевидно) от того, каковы будут данные по эффективности и безопасности.
Справедливости ради, нужно отметить , что Sarepta Therapeutics рассчитывает на снисхождение органов FDA , чтобы получить разрешение на утверждение препарата eteplirsen только лишь на основании фазы 2 и небольшого количества участников . Однако, не будет невероятным предположение, что FDA таким же образом будет сотрудничать с Prosensa и GSK.

thestreet.com

Сообщение отредактировал Garry - 06.09.2013, 20:43
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 06.09.2013, 22:45
Сообщение #295


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



смею от себя добавить.может,исследователи нас читают?)
не только по возрасту нужно делить детей на группы, но и по росту .рост- величина очень значимая для течения болезни МДД. все гораздо лучше у мальчиков с низким ростом поэтому , усредненные показатели в группе только по возрасту тоже будут малоинформативны. имхо.

Сообщение отредактировал zen - 06.09.2013, 22:45
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 20.09.2013, 23:35
Сообщение #296


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Печальная новость (((
Все иностранные сайты ММД сообществ опубликовали отчет GSK и PROSENSA о результатах Фазы 3 drisapersen двойного слепого плацебоконтролируемого клинического исследования

GSK и Prosensa объявили сегодня о результатах первичной конечной точки фазы III изучения потенциального лекарства Drisapersen у больных с Duchenne мышечной дистрофией

Лондон и ЛЕЙДЕН, Нидерланды, 20 сентября 2013 г. -ГлаксоСмитКляйн (GSK) и Prosensa сегодня объявили, что результаты фазы III клинических исследований drisapersen- антисмыслового олигонуклеотида для лечения мышечной дистрофии у больных Дюшенна (DMD) , поддающихся пропуску 51 экзона , не отвечают основным конечным точкам -показать статистически значимое улучшение в 6 минутном тесте ходьбы (6MWD) по сравнению с плацебо.

В общей сложности 186 мальчиков были рандомизированы в этом двойном слепом плацебо контролируемом исследовании (DMD114044) и получали drisapersen в дозе 6 мг/кг/ нед (N = 125) или плацебо (N = 61) подкожно свыше 48 недель. Разница в 6MWD в группах drisapersen и плацебо не достигла статистической значимости. Не было разницы и в ключевых средних оценках двигательной функции: в 10-метровом тесте ходьбы, в тесте восхождения на 4 ступеньки лестницы и в тестах амбулаторной оценки . Наиболее часто сообщалось о неблагоприятных реакциях в местах инъекции (78% для drisapersen против 16% для плацебо) и почечной недостаточности (включая субклиническую форму протеинурию; 46% для drisapersen против 25% для плацебо). Не было пациентов, имеющих тромбоцитопению.

Полная оценка выгод и рисков лечения drisapersen во всех исследованиях, как ожидается, будет завершена к концу года. Это может включать анализ «Обобщённые результаты различных исследований drisapersen».Мы понимаем, что эти результаты будут разочаровывающими для мальчиков с DMD и членов их семей. Мы хотели бы искренне поблагодарить всех тех, кто участвовал в исследовании за их приверженность» прокомментировал Carlo Russo, Senior Vice President, Head of GSK Rare Diseases Research & Development.
Мы считаем, что оценка этих результатов необходима в контексте общей программы развития и планируем дополнительные анализы ,которые в полной мере помогут понять результаты этого исследования Фаза 3.

Мы также проведем консультации с экспертами в этой области , прежде чем принять решение о последующих шагах для drisapersen.
В настоящее время GSK прекращает дозирование drisapersen во всех исследованиях ,но продолжится мониторинг безопасности и других соответствующих оценок.

Мы уведомили исследователей, чтобы они донесли это сообщение до пациентов, которые в настоящее время участвуют в текущих клинических исследованиях drisapersen .

На веб-семинаре 15 октября GSK будут рассмотривать дальнейшие шаги сотрудничества с PPMD, CureDuchenne, Action Duchenne, and UPPMD.

http://prosensa.eu/

Сообщение отредактировал zen - 21.09.2013, 0:16
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 23.09.2013, 15:00
Сообщение #297


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



GSK подал документы на измененные клинические испытания пропуска экзона 51 .
Документации с EMA говорит о препарате пропуска Экзон 51 , в котором должны быть разделения на различные возрастные группы (от 5 до 9лет, от 9 до 18лет ).
Как ожидается, эти клинические испытания продлятся до 2017 года.

Документы были поданы в апреле и предварительное утвердительное решение было получено 30 июля 2013 . GSK /Prosensa ищут одобрения EMA.

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/docume...WC500148441.pdf


Сообщение отредактировал zen - 23.09.2013, 15:01
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Гость_Garry_*
сообщение 05.10.2013, 12:22
Сообщение #298





Гость






Данные по PRO044 компании Prosensa, представленные на World Muscle Society Dr. Nathalie Goemans


Ниже приведены основные положения презентации по PRO044, представленной на World Muscle Society, 4 октября

Возраст участников: 5-16 лет Средний возраст: 9 лет

Препарат был хорошо переносим

До начала терапии обнаруживался следовой дистрофин и ревертантные волокна

18 участников, 9 когорт

Подкожное введение: 0,5 мг/кг, 1,5 мг/кг, 5 мг/кг, 8 мг/кг, 10 мг/кг, 12 мг/кг

Внутривенное введение: 1,5 мг/кг, 5 мг/кг, 12 мг/кг

5 недель введения препарата, 13 недель наблюдения

Повышение уровней дистрофина после 5 недель:
- при подкожном введении – у 6 из 13 (46%);
- при внутривенном введении – у 6 из 8 (75%)

Более высокая эффективность пропуска [экзонов], чем у drisapersen

В расширенном исследовании будут использоваться дозы 6-9 мг/кг

Никаких данных о сроках последующих исследований не представлено

cureduchenne.com

Сообщение отредактировал Garry - 05.10.2013, 19:36
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Panterka
сообщение 05.10.2013, 16:37
Сообщение #299


Завсегдатай
******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 393
Регистрация: 25.08.2010
Из: Оренбургская область
Пользователь №: 6134



PRO044 подходит для нашей мутации, только боюсь нам его не дождаться... sad.gif


--------------------
Пергаменты не утоляют жажды.
Ключ мудрости не на страницах книг.
Кто к тайнам жизни рвется мыслей каждой,
В своей душе отыщет их родник.
(Гете)
Go to the top of the page
 
+Quote Post
zen
сообщение 01.08.2014, 11:59
Сообщение #300


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 983
Регистрация: 30.05.2010
Из: Москва
Пользователь №: 5998



Обновление информации по экзон-пропуск терапии .

На волне обещаний про обновления в программах по экзон-пропускающей терапии для Дюшенна в начале этого лета, PPMD получает множество вопросов от сообщества о предстоящих испытаниях. Мы обратились и к Sarepta и Prosensa за разъяснениями .

Sarepta ( eteplirsen)

Sapepta говорит нам, что они предоставят обновление своих действий по клиническим испытаниям сообществу Дюшенна в следующий четверг 7 Августа . Любые вопросы могут быть направлены Kara Boniface kboniface@sarepta.com.

Prosensa ( drisapersen и другие соединения )

Мы на верном пути для редозинга drisapersen . Первая группа мальчиков начнет получать лекарство в этом квартале.Это мальчики из Северной Америки , которые закончили фазу DEMAND V (DMD114876),и те, которые в настоящее время находятся в фазе DMD115501 для мальчиков США и Канады , которые участвовали в исследовании DEMAND IV (DMD114349).

Испытуемые будут получать дозу в клинике в течение первых 4 недель, а потом на дому при условии соблюдения требований исследователей .Биопсия не будут браться в этом исследовании . Более подробная информация о протоколе повторного дозирования для первой группы мальчиков в Европе ожидается в ближайшее время.

Мы добавили специальную страницу на сайте Prosensa www.prosensa.eu/patients-and-family/drisapersen-re-dosing, которая позволяет облегчить отслеживание последней информации о редозинге drisapersen .

Как вы знаете, Prosensa получила указания от FDA 2 июня, в котором наметился регулирующий путь для drisapersen. На основе этого руководств мы намерены представить в FDA в конце этого года документы по двум подтверждающим исследованиям для начала процедуры одобрения этих потенциальных лекарств .

Одно из этих исследований с drisapersen-ом будет открытое (где результаты будут сравниваться с контрольной группой естественной истории), а другое плацебо –контролируемое с одним из наших других экзон-пропускающим препаратом для МДД .

Prosensa упорно трудится, чтобы завершить дизайн этих подтверждающих исследований. Таким образом, нет никакой определенной информации ни о критериях включения и исключения ни о чем-либо конкретном на данный момент времени .
Если у семей есть вопросы для Prosensa обращайтесь patientinfo@prosensa.nl.

http://community.parentprojectmd.org/profi...arepta-prosensa

Сообщение отредактировал zen - 01.08.2014, 12:40
Go to the top of the page
 
+Quote Post

17 страниц V  « < 13 14 15 16 17 >
Fast ReplyReply to this topicStart new topic
1 чел. читают эту тему (гостей: 1, скрытых пользователей: 0)
Пользователей: 0

 



Текстовая версия Сейчас: 29.05.2017, 5:05