IPB

Здравствуйте, гость ( Вход | Регистрация )

 
Reply to this topicStart new topic
> Препарат-кандидат Для Лечения Миопатии Ландузи-дежерина (fsh Md), Препарат-кандидат для лечения миопатии Ландузи-Дежерина (FSH MD)
Kostya
сообщение 03.06.2018, 17:50
Сообщение #1


Постоялец
*****

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 263
Регистрация: 29.01.2006
Из: Москва
Пользователь №: 162



31 мая 2018 года
Назначение кандидата для лечения FSHD от компании Genea Biocells
Автор: Джуна Киношита

Genea Biocells, биотехнологическая компания в Сан-Диего, специализирующаяся на разработке лекарств для лечения нервно-мышечных заболеваний, сегодня объявила о том, что ей разрешено назначать лекарство Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для своего терапевтического кандидата GBC0905 для лечения мышечной дистрофии Ландузи-Дежерина (FSHD).

Ученые из Genea Biocells приедут на Международную исследовательскую конференцию Общества FSHD и встречу FSHD Connect, где мы надеемся услышать о некоторых из их предварительных результатов.

Ведущий ученый Genea Biocells по программе FSHD Аманда Рикард сказала: «Наш целевой терапевтический кандидат GBC0905 сильно подавляет функцию DUX4, предотвращает активацию генов-мишеней DUX4 и защищает пораженные клетки скелетных мышц дозозависимым образом и, что важно, не влияя на нормальный миогенез. Выражение Aberrant DUX4 является основной причиной заболевания и приводит к смерти мышц. Сообщество FSHD обычно считает, что блокирование DUX4 будет целебным. Мы с нетерпением ожидаем тщательного и оперативного развития этой столь необходимой терапии».

Это отличная новость для сообщества FSHD, так как назначение FDA дает ряд преимуществ усилиям разработчиков лекарств для компаний, включая налоговые льготы для квалифицированных клинических испытаний и семилетнюю эксклюзивность рынка при одобрении FDA препарата.

Genea является одним из нескольких биотехнологий, включая Fulcrum Therapeutics, Facio и Ultragenyx, которые преследуют небольшие молекулы, направленные на подавление DUX4 для лечения FSHD.

Оригинал: https://www.fshsociety.org/2018/05/fda-orph...drug-candidate/


--------------------
[ЛД/FSH] "Мы не можем ждать милостей от природы; взять их у неё наша задача" (с) И. В. Мичурин
Go to the top of the page
 
+Quote Post

Reply to this topicStart new topic
1 чел. читают эту тему (гостей: 1, скрытых пользователей: 0)
Пользователей: 0

 



Текстовая версия Сейчас: 15.10.2019, 8:01