На форуме проводятся технические работы

IPB

Здравствуйте, гость ( Вход | Регистрация )

 
Reply to this topicStart new topic
> Результаты 1 Фазы Испытаний Препарата Ace-083 Для Лечения Лпл-мд (fshd)
Kostya
сообщение 14.07.2016, 18:06
Сообщение #1


Постоялец
*****

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 263
Регистрация: 29.01.2006
Из: Москва
Пользователь №: 162



Результаты 1 фазы испытаний препарата ACE-083 для лечения ЛПЛ-МД (FSHD)

Фирма "Acceleron Pharma" представит результаты 1 фазы клинического исследования ACE-083, изучения его терапевтических свойств для лечения пациентов с лице-плече-лопаточной миопатии, на 14-м Международном конгрессе по нервномышечным заболеваниям (ICNMD 2016 г.), который пройдет в Торонто, Канада, 5-9 июля 2016.

Согласно пресс-релизу, "ACE-083 - это локально действующий агент мышц, который увеличивает мышечный объём у здоровых добровольцев (Abstract 266)". Презентация будет в выставочном зале, Sheraton Hall A-F, гостиницы Sheraton Centre Toronto в среду и четверг (8-9 июля).

ACE-083 является исследуемым проетиновым лекарством, который был разработан для местного воздействия и увеличения массы и силы отдельных мышц и мышечных групп. Фирма Acceleron разрабатывает ACE-083 для лечения заболеваний, в которых усиление определенных наборов мышц может обеспечить клиническую пользу, в том числе FSHD и некоторых других форм мышечной дистрофии.

Фаза 1 клинических испытаний ACE-083 на здоровых людях дала оценку безопасности и переносимости однократных и многократных доз ACE-083 в виде местной инъекции в отдельные скелетные мышцы здоровых участников. Исследование также определило количество (дозы) ACE-083, которое попадает в системный кровоток следуя местному применению, и влияет ли местное применение (ввод) в скелетные мышцы приводит к увеличению мышечной массы и силы.

Результаты показали, что местное применение ACE-083 в мышцу бедра (RF) хорошо переносилось и увеличение объёма мышц связано с размером дозы. Наблюдаемое увеличение мышечной массы также сопоставимы с системными агентами в процессе развития, а также поддерживает решение продолжить исследования ACE-083 при заболеваниях с очаговым вовлечением мышц, таких как плече-лопаточно-лицевая миопатия (FSHD).

В настоящее время компания планирует перейти ко 2 фазе клинических испытаний ACE-083 у пациентов с FSHD в конце этого года (2016).

Плече-лопаточно-лицевая миопатия характеризуется мышечной слабостью и потерей веса (атрофии). Заболевание получило название от мышц, которые страдают чаще всего: лица (facio-), вокруг лопаток (scapulo-), а в верхней части рук (плечевая). Признаки и симптомы плече-лопаточно-лицевая миопатия обычно появляются в подростковом возрасте. В более легких случаях может не быть заметным до старости.

P.S. В организме человека около 650 мышц.

P.P.S. Лет 10 назад эта же фирма активно разрабатывала препарат ACE-031, публиковала положительные результаты... и с треском всё провалилось.
http://www.miopatia.ru/forum/index.php?showtopic=2382

[spoiler]
QUOTE

http://musculardystrophynews.com/2016/07/0...scular-disease/

Acceleron Pharma will present the results of a Phase 1 clinical study of ACE-083, its lead investigational therapeutic for patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy, at the 14th International Congress on Neuromuscular Disease (ICNMD 2016) taking place in Toronto, Canada, on July 5–9.

According to a press release, the poster, “ACE-083, A Locally-Acting Muscle Agent, Increases Muscle Volume in Healthy Volunteers (Abstract 266),” will be showcased at the Exhibit Hall, Sheraton Hall A–F, Sheraton Centre Toronto Hotel on Wednesday and Thursday (July 8–9).

ACE-083 is an investigational protein therapeutic that has been designed for local administration to increase mass and strength in specific muscles and muscle groups. Acceleron is developing ACE-083 for diseases in which improved strength in a specific set of muscles may provide a clinical benefit, such as facioscapulohumeral and certain other forms of muscular dystrophy.

The Phase 1 clinical trial of ACE-083 in healthy subjects evaluated the safety and tolerability of single and multiple doses of ACE-083 as a local injection into selected skeletal muscles of healthy participants. The study also determined the amount of ACE-083 that reaches the systemic circulation following local administration, and whether local administration into skeletal muscle results in an increase in muscle size and/or strength.

Results showed that local administration of ACE-083 into the rectus femoris (RF) muscle was well-tolerated and associated with dose-dependent increases in muscle volume. Observed increases in muscle mass also compare favorably with systemic agents in development, and support further studies of ACE-083 in diseases with focal muscle involvement, such as facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD).

The company is now planning to move ACE-083 into a Phase 2 clinical trial in patients with FSHD later this year.

Facioscapulohumeral muscular dystrophy is characterized by muscle weakness and wasting (atrophy). The condition gets its name from the muscles that are affected most often: those of the face (facio-), around the shoulder blades (scapulo-), and in the upper arms (humeral). The signs and symptoms of facioscapulohumeral muscular dystrophy usually appear in adolescence, but can vary. Milder cases may not become noticeable until later in life.

[/spoiler]


--------------------
[ЛД/FSH] "Мы не можем ждать милостей от природы; взять их у неё наша задача" (с) И. В. Мичурин
Go to the top of the page
 
+Quote Post

Reply to this topicStart new topic
1 чел. читают эту тему (гостей: 1, скрытых пользователей: 0)
Пользователей: 0

 



Текстовая версия Сейчас: 11.07.2020, 22:30