На форуме проводятся технические работы

IPB

Здравствуйте, гость ( Вход | Регистрация )

 
Reply to this topicStart new topic
> Новая Фоллистатиновая Генотерапия Для Мышечной Дистрофии Получает Орфанный Статус, Milo Biotechnology, AAV1-FS344
Гость_Garry_*
сообщение 13.12.2012, 14:36
Сообщение #1





Гость






Новая фоллистатиновая генотерапия для мышечной дистрофии получает орфанный статус

Экспериментальный препарат, разрабатываемый Milo Biotechnology для лечения некоторых нервно-мышечных заболеваний, получил орфанный статус от U.S. Food and Drug Administration (US FDA).

Препарат-кандидат компании из Кливленда, AAV1-FS344, является генотерапией, предназначенной для производства follistatin (белка, связанного с размером и силой мышц), у пациентов с мышечными дистрофиями Дюшенна и Беккера (МДД/Б).

МДД и МДБ — родственные формы мышечной дистрофии, обусловленной генетической мутацией, приводящей к полному прекращению или существенному снижению синтеза протеина дистрофин. Пациенты с этим заболеванием испытывают прогрессирующую мышечную слабость, а также респираторные и кардиологические осложнения

Препарат Milo Biotechnology основан на технологии, лицензированной у Nationwide Children’s Hospital в Columbus, где проводятся клинические испытания фазы 1/2 у взрослых пациентов с МДБ и миозитом с инсклюзионными тельцами

Это не единственный препарат для мышечной дистрофии, проходящий клинические испытаниях. Так, экспериментальный препарат Sarepta Therapeutics продемонстрировал в недавнем клиническом исследовании многообещающие результаты по улучшению функции мышц у мальчиков с мышечной дистрофией. Исследователи из Cedars-Sinai Medical Center также тестируют препарат для лечения эректильной дисфункции Cialis, продаваемый Eli Lilly & Co, у пациентов с МДБ. В прошлом месяце исследователи сообщили, что он улучшает кровоток в мышцах у пациентов с этим заболеванием.

Орфанный статус дает Milo Biotechnology налоговые льготы и право на эксклюзивные продажи препарата в течение 7 лет

medcitynews.com

Сообщение отредактировал Garry - 13.12.2012, 14:39
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Kostya
сообщение 19.12.2012, 19:50
Сообщение #2


Постоялец
*****

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 263
Регистрация: 29.01.2006
Из: Москва
Пользователь №: 162



QUOTE(Garry @ Dec 13 2012, 03:36 PM) [snapback]81034[/snapback]

Исследователи из Cedars-Sinai Medical Center также тестируют препарат для лечения эректильной дисфункции Cialis, продаваемый Eli Lilly & Co, у пациентов с МДБ. В прошлом месяце исследователи сообщили, что он улучшает кровоток в мышцах у пациентов с этим заболеванием.

ох уж эти американцы smile.gif
как британские учёные


--------------------
[ЛД/FSH] "Мы не можем ждать милостей от природы; взять их у неё наша задача" (с) И. В. Мичурин
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Гость_Garry_*
сообщение 20.12.2012, 12:42
Сообщение #3





Гость






Сарказм тут неуместен. О результатах вышеуказанноо исследования - здесь
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Lili
сообщение 20.12.2012, 23:18
Сообщение #4


Посетитель
**

Группа: Пользователь
Сообщений: 33
Регистрация: 22.03.2010
Пользователь №: 5863



QUOTE
Орфанный статус дает Milo Biotechnology налоговые льготы и право на эксклюзивные продажи препарата в течение 7 лет


А как скоро появится возможность приобретения препарата не известно?

Сообщение отредактировал Garry - 21.12.2012, 20:54


--------------------
Моя страница вконтакте https://vk.com/id72118230
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Гость_Garry_*
сообщение 21.12.2012, 21:03
Сообщение #5





Гость






Нет, неизвестно. Должен пройти весь цикл клинических испытаний и, в случае их успеха - процедура одобрения. Клинические испытания фазы 1\2 начались только в начале этого года, предполагаемый срок их окончания - декабрь 2015. Подробности - здесь. Сколько времени уйдет на весь цикл - никто не сможет предугадать
Go to the top of the page
 
+Quote Post
NaVa
сообщение 18.11.2014, 19:25
Сообщение #6


Старожил
*******

Группа: Завсегдатай
Сообщений: 532
Регистрация: 02.10.2005
Пользователь №: 100



Фоллистатиновая генотерапия для мышечной дистрофии Беккера

Фоллистатиновая генотерапия компании Milo Biotechnology улучшает функциональность у пациентов с мышечной дистрофией Беккера

Данные, опубликованные в конце октября 2014 г. в журнале Molecular Therapy, демонстрируют первоначальное клиническое «доказательство принципа» генной терапии для увеличения мышечной силы и функциональности у пациентов с мышечной дистрофией Беккера (МДБ). В статье, озаглавленной «Фаза I/ IIa исследования генной терапии фоллистатина для мышечной дистрофии Беккера" описаны результаты исследования с возрастанием дозы по оценке безопасности и эффективности у шести пациентов с мышечной дистрофией Беккера. (подробности исследования см. здесь)

Все шесть пациентов наблюдались по крайней мере шесть месяцев, а трое из них - в течение одного года, без каких-либо связанных с препаратом неблагоприятных событий. В среднем, пациенты показали статистически значимое улучшение в шести-минутном тесте ходьбы и в тесте по подъёму по лестнице. Кроме того, гистология мышечных биоптатов показала снижение фиброза мышц и центральной нуклеации, и улучшение регенерации мышечных волокон. Пул мышечных сателлитных клеток не был снижен.

Jerry Mendell, M.D., профессор в Nationwide Children’s Hospital и ведущий автор исследования и статьи, сообщил: "Это первое клиническое испытание генной терапии, призванное продемонстрировать функциональное улучшение в какой-либо форме мышечной дистрофии, и важный шаг вперед для тех, кто страдает болезнями мышц" Brian Kaspar, Ph.D., Associate Professor в Nationwide Children’s Hospital, советник и научный основатель Milo, соавтор статьи, сказал: "Оценивая данные этого исследования, мы особенно впечатлены воздействием нашего терапевтического гена на долгосрочную экспрессию фоллистатина, не только для функционального улучшения, но и в улучшении состояния здоровья мышц у проанализированных пациентов".

Терапия, разработанная в Nationwide Children’s Hospital докторами Dr. Mendell и Dr. Brian Kaspar, основана на доставке фоллистатина 344 аденоассоциированным вирусом для увеличения мышечной силы и предотвращения потери мышечной массы. Этот метод может иметь широкий спектр применения в лечении мышечной дистрофии, индуцированной раком атрофии мышц и возрастной потери мышечной массы. В клиническом исследовании, проведенном в Nationwide Children’s Hospital, и финансируемом Фондом Parent Project MD, также оценивалась безопасность и эффективность у девяти пациентов с миозитом с инклюзионными тельцами. Результаты исследования по миозиту будут опубликованы в середине 2015 года.

Исключительная лицензия на основную интеллектуальную собственность была предоставлена в 2012 году Nationwide Children’s Hospital стартапу Milo Biotechnology из Ohio. Milo Biotechnology получила орфанный статус FDA для мышечных дистрофий Беккера и Дюшенна

Генеральный директор Milo Biotechnology Al Hawkins сказал: "Этот значимый и долгосрочный клинический эффект обеспечивает основу для проведения базовых клинических исследований уже в 2015 году; мы хотим ускорить возможность предоставления этой важной терапии пациентам с тяжёлыми мышечными дистрофиями"

Примечание Garry:

Администрация генов фоллистатина - один из нескольких путей ингибирования миостатина, стратегии, имеющей потенциал для пациентов со всеми формами мышечных дистрофий, а также возможно для других типов мышечных заболеваний, таких как воспалительные миопатии.

Гены фоллистатина, и соответственно синтезирующийся на их основе протеин, могут стать потенциальным методом неспецифической терапии истощения мышц во многих случаях. Поскольку фоллистатин синтезируется в организме как здоровых людей, так и людей с мышечными заболеваниями, вероятно иммунная система не будет их отторгать (иммунный ответ во многих случаях является серьезной проблемой для исследователей при попытке возместить утерянный протеин)

Источник: http://garrynmd.livejournal.com/957.html

Перевод Garry

Сообщение отредактировал NaVa - 18.11.2014, 19:31
Go to the top of the page
 
+Quote Post

Reply to this topicStart new topic
1 чел. читают эту тему (гостей: 1, скрытых пользователей: 0)
Пользователей: 0

 



Текстовая версия Сейчас: 07.04.2020, 23:42