IPB

Здравствуйте, гость ( Вход | Регистрация )

 
Reply to this topicStart new topic
> Сма: Исследования, Экспериментальные Препараты, Новости
Караулова Наталь...
сообщение 20.04.2014, 19:15
Сообщение #1


Новичок
*

Группа: Пользователь
Сообщений: 15
Регистрация: 20.04.2014
Из: Воронеж
Пользователь №: 12332



Препарат PTC Therapeutics для лечения СМА вступает в стадию клинических исследований

Компания PTC Therapeutics объявила, что недавно созданное ею свинцовое соединение, потенциально подходящее для лечения СМА, вступило в первую стадию клинических испытаний.

Это первый препарат, который достиг стадии клинических исследований в ходе трехстороннего сотрудничества между компаниями РТС, Roche и Фондом СМА (SMA Foundation), начавшегося в 2011 году.

Маленькая молекула этого препарата способна увеличить уровень выживаемости двигательных нейронов (СМН) белка и, следовательно, имеет потенциал для хотя бы частичного улучшения симптомов, наблюдаемых у больных СМА. В первой фазе клинических испытаний препарата примут участие взрослые здоровые добровольцы. Целью этой фазы является понимание того, насколько препарат безопасен, и как его переносит человеческий организм.

Лекарство принимается перорально (через рот), а это означает, что его можно легко вводить без специального оборудования или опыта.

Данное исследование нового соединения для лечения СМА является важной вехой в сотрудничестве PTC/Roche/SMA Foundation, результатом которой стало получение РТС 7,5 миллионов долларов от Roche – эта выплата является частью соглашения, заключенного между компаниями.

Новое соединение РТС стало пятым препаратом для лечения СМА, находящимся в настоящее время в стадии клинических исследований, и ознаменовало прогресс в поиске лекарства от этой болезни, достигнутый за последнее десятилетие.

Источник: www.jtsma.org.uk
Переведено специально для SMA Project



Isis Pharmaceuticals начинает расширенное дозирование ISIS-SMNRx

Компания Isis Pharmaceuticals объявила, что приступает к применению новой, более высокой (12мг) дозы ISIS-SMNRx, что является частью второй стадии продолжающихся клинических испытаний препарата у детей с II и III типом СМА.

Также было начато открытое расширенное исследование лечения дозой в 12 мг тех детей, которым в ходе второй стадии клинических исследований уже было завершено введение препарата в более низких концентрациях (3, 6 и 9 мг).

Эта новость появилась через несколько месяцев после того, как впервые было объявлено об увеличении дозировки.

Вторая стадия открытого дозированного исследования препарата также проводится и среди детей с типом I СМА. Впервые доза в 12 мг была применена в конце прошлого года и сейчас планируются дальнейшие расширенные испытания.

ISIS-SMNRx – это антисмысловой олигонуклеотидный препарат, способный увеличивать уровень выживания двигательных нейронов (СМН) белка. Это достигается путем воздействия на «резервную копию» гена СМН2 и стимулирования производства большего количества рабочего белка СМН. Эта генная терапия показала интересные результаты на моделях СМА у мышей и имеет значительный потенциал для облегчения симптомов у больных СМА.

Еще в 2012 году компания Biogen Idec объединилась с Isis Pharmaceuticals для разработки и коммерческого продвижения ISIS-SMNRx. И последующие за этим открытия привели к тому, что Isis получила от Biogen несколько выплат на реализацию этапов исследования на общую сумму в 9 миллионов долларов.

Новая, более высокая доза даст дополнительную информацию о безопасности препарата и его переносимости человеческим организмом, на основании чего доза в 12 мг будет протестирована в фазе II/III испытаний, намеченных на ближайшее время.

Источник: www.jtsma.org.uk
Переведено специально для SMA Project


Сообщение отредактировал Караулова Наталья - 20.04.2014, 19:18


--------------------
Пока мы вместе, для нас нет ничего невозможного!
SMA Project: www.vk.com/smaproject
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Караулова Наталь...
сообщение 23.04.2014, 11:36
Сообщение #2


Новичок
*

Группа: Пользователь
Сообщений: 15
Регистрация: 20.04.2014
Из: Воронеж
Пользователь №: 12332



Isis Pharmaceuticals объявила промежуточные итоги второй стадии испытаний ISIS-SMNRx

Компания ISIS Pharmaceuticals предоставила обновленную информацию о промежуточных результатах второй фазы испытаний своего препарата генной терапии ISIS-SMNRx. Два испытания, одно у детей с СМА 1 типа и второе у детей с СМА 2 и 3 типа, прошли открытое исследование, направленное на тестирование нескольких различных доз препарата.

ISIS-SMNRx – это антисмысловой олигонуклеотид, воздействующий на резервную копию гена СМН2, поощряя его к производству двигательного нейрона (белка СМН) для замены, по крайней мере, некоторых из нейронов, отсутствующих при СМА. Проведенные на мышах испытания показали, что при введении препарата происходят значительные улучшения двигательных функций и повышение выживаемости, что дает основания предполагать, что ISIS-SMNRx имеет значительный потенциал в качестве средства для лечения СМА.

В исследованиях второй фазы пациентам, имеющим СМА 1 типа дозы препарата в 6 или в 12 мг вводятся в спинномозговую жидкость. Все четверо детей, получавших дозу препарата в 6 мг (3 процедуры) не требовали постоянного респираторного ухода в течение всего периода тестирования. Теперь, спустя 6 месяцев после получения последней дозы препарата в 6 мг, эти дети могут получить четвертую дозу в 12 мг. Эти четверо детей в возрасте от 9 до 16 месяцев (средний возраст чуть более одного года) принимают участие в тестировании в течение уже более 6 месяцев. Еще девять детей входят в группу, которая получила первую дозу препарата в 12 мг.

Во втором исследовании дети с 2 и 3 типом СМА получили несколько доз в 3, 6 и 9 мг ISIS-SMNRx. Недавно в исследование была включена еще одна группа, принимающая дозу в 12 мг препарата. Те дети, которым давалась одна из трех более низких доз, в настоящее время также готовы для принятия дополнительной дозы препарата в 12 мг в целях расширения исследований. Лечение дозами в 3, 6 и 9 мг в настоящее время уже завершено, и начато лечение препаратом дозой в 12 мг.

В промежуточном докладе говорится, что ISIS-SMNRx способен увеличить мышечную функцию по шкале двигательной активности (функциональной двигательной шкале Хаммерсмита – HFMSE). Важно отметить, что наблюдаемые улучшения зависели как от времени, так и от дозы. Это значит, что чем дольше ребенок принимал препарат и чем выше была его доза, тем лучше были показатели HFMSE. Кроме того, уровень белка СМН, замеряемый в спинномозговой жидкости, также показывает зависимость от времени и дозы.

Данные, собранные в ходе этих испытаний к настоящему моменту, показывают, что препарат ISIS-SMNRx является безопасным для организма и хорошо переносится во всех протестированных дозах, а также оказывает положительное влияние на ход болезни. В зависимости от окончательных итогов второй фазы исследований, третья фаза клинических испытаний планируется на конец этого года.

Источник: www.jtsma.org.uk
Переведено специально для SMA Project


--------------------
Пока мы вместе, для нас нет ничего невозможного!
SMA Project: www.vk.com/smaproject
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Караулова Наталь...
сообщение 28.04.2014, 14:52
Сообщение #3


Новичок
*

Группа: Пользователь
Сообщений: 15
Регистрация: 20.04.2014
Из: Воронеж
Пользователь №: 12332



Trophos объявляет о положительных результатах второй фазы испытаний Olesoxime

Французская фармацевтическая компания Trophos объявила о положительных результатах второй фазы клинических испытаний препарата Olesoxime, проводимых в течение двух лет у пациентов с диагнозом СМА.

В частности, разработанный в качестве потенциально возможного лечения СМА Olesoxime отлично показал себя в защите нервных клеток от повреждений в культуре клеток, и в то же время в улучшении роста нейронов и их функциональных возможностей, что является положительным эффектом для пациентов с СМА.

Результаты первой фазы тестирования и ранней второй фазы показали, что препарат полностью безопасен для организма и одинаково хорошо переносится и здоровыми добровольцами, и пациентами, имеющими диагноз СМА.

Последние результаты показывают, что Olesoxime оказывает благотворный эффект на двигательные функции больных СМА по сравнению с группой испытуемых, которые принимали плацебо. Пациенты, получавшие плацебо, показали прогрессирующую потерю мышечной функции, типичную для этого заболевания, что и продемонстрировали измерения по двигательной функциональной шкале (MFM). Однако, пациенты, получавшие 10 мг/кг Olesoxime, показали небольшое снижение темпов потери мышечной функции и меньше осложнений, связанных с заболеванием, в течение более чем 24-месячных испытаний.

Дополнительные критерии оценки были записаны в качестве вторичного показателя терапевтического эффекта препарата, результаты которого согласуются с оценками MFM, и Olesoxime и в них показывает положительный эффект на течение заболевания.

Вторая фаза двойных исследований Olesoxime слепым методом проводилась на 165 пациентах со 2-ым типом и находящихся в амбулаторных условиях пациентах с 3-м типом СМА в возрасте от 3 до 25 лет и была выполнена в 22 центрах в семи различных европейских странах. Olesoxime вводился ежедневно в жидком виде, что облегчало пероральное применение у маленьких детей, и состояние пациентов в ходе исследования оценивалось каждые три месяца.

Эти результаты являются многообещающими и предоставляют достаточно оснований для дальнейшего тестирования Olesoxime в качестве потенциального лечения СМА, что и делает в настоящее время Trophos, как сообщается в отчете компании.

Источник: www.jtsma.org.uk
Переведено специально для SMA Project


--------------------
Пока мы вместе, для нас нет ничего невозможного!
SMA Project: www.vk.com/smaproject
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Караулова Наталь...
сообщение 14.05.2014, 12:04
Сообщение #4


Новичок
*

Группа: Пользователь
Сообщений: 15
Регистрация: 20.04.2014
Из: Воронеж
Пользователь №: 12332



REGENX BIOSCIENCES и AVEXIS заключили эксклюзивный лицензионный договор на разработку лечения спинальной мышечной атрофии с использованием векторного вируса NAV® rAAV9

Компании REGENX Biosciences, LLC (REGENX) и AveXis, Inc. (AveXis) объявили, что они подписали эксклюзивное соглашение по развитию и коммерциализации продуктов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью NAV rAAV9 векторов.

В соответствии с условиями соглашения, REGENX предоставила AveXis эксклюзивную лицензию с правом подлицензии на REGENX’s NAV rAAV9 вектор для лечения людей с СМА. В обмен на эти права REGENX получает предоплату, поэтапные платежи и потенциальную прибыль от чистой продажи продуктов, включающих NAV rAAV9.

«Мы считаем, что этот эксклюзивный лицензионный договор имеет важное значение для успешного развития генных методов лечения пациентов с СМА», – сказал Кен Миллс, президент и исполнительный директор REGENX. «Как лидер в генной терапии, мы рады официально сотрудничать с компанией AveXis, которая собрала команду научных и клинических специалистов по СМА мирового класса, во главе с Брайаном Каспара, к.т.н. и его коллегами из Национальной детской больницы и Университета штата Огайо, продемонстрировавшими огромную преданность развитию инновационных методов генной терапии для пациентов с СМА».

«AveXis стремится к разработке новых методов лечения для пациентов с СМА с использованием NAV-векторной технологии. Мы считаем, что rAAV9 является наиболее перспективным вектором для достижения этой цели. И результаты исследований действительно выдающиеся, потому что AAV9 обладает уникальными свойствами, которые позволяют нам разрабатывать новые целевые методы лечения детей с СМА. «Мы назвали продукт ChariSMA®, что в переводе с греческого обозначает «дар благодати»», – сказал Джон А. Карбона, генеральный директор компании AveXis. «Все, кто связан с нашей программой СМА, очень рады этому соглашению с REGENX, которое расширяет наше лидерство в генной терапии СМА и дает нашей команде прочную основу для разработки новых методов лечения для пациентов со всеми типами СМА».

Итак, ранее известный, как scAAV9.CB.SMN, препарат получил от AveXis новое название –ChariSMA®. Этот препарат является одним из видов генной терапии, использующим безвредные вирусы, чтобы восстановить уровни белка SMN. Есть надежда, что потребуется лишь одна инъекция препарата в спинномозговую жидкость для того, чтобы успешно облегчить симптомы, связанные с заболеванием.

Первая фаза клинических испытаний данной генной терапии уже начата среди детей с СМА 1-го типа в США. Испытание, проведенное в Национальной детской больнице штат Огайо, США, показало безопасность и эффективность scAAV9.CB.SMN для СМА 1-го типа у детей в возрасте от 0 до 9 месяцев. В исследовании принимает участие в общей сложности 9 детей. Каждый человек получит однократную инъекцию генного препарата, чье действие в течение следующих двух лет будет постоянно отслеживаться, в том числе с помощью медицинских осмотров и анализов крови.

Эта новость тесно связана с объявлением, сделанным в конце 2013 года и говорящим, что американская FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) одобрила первую фазу клинических исследований scAAV9.CB.SMN и предоставило ему Fast Track Status (статус, позволяющий ускорить изучение и клинические испытания лекарства).

О спинальной мышечной атрофии

Спинальная мышечная атрофия (СМА) является аутосомно-рецессивным генетическим заболеванием, характеризующимся прогрессирующей слабостью нижних двигательных нейронов. SMA вызвана генетическим дефектом в гене SMN1, который кодирует SMN – белок, необходимый для выживания двигательных нейронов. В современном мире SMA убивает больше младенцев, чем любое другое генетическое заболевание.

О REGENX Biosciences

REGENX Biosciences (www.regenxbio.com) является ведущей компанией в ААВ генной терапии, которая разрабатывает персонализированные методы лечения нового класса, основываясь на собственной NAV-векторной технологической платформе, для целого ряда тяжелых заболеваний, потребности которых в лечение не удовлетворены. Векторная технология NAV включает AAV векторы, такие как rAAV7, rAAV8, rAAV9 и rAAVrh10. Наша развивающаяся терапия включают программы для гиперхолестеринемии, мукополисахаридозы и пигментного ретинита. Лидерство REGENX в генной терапии AAV и соответствующая интеллектуальная собственность позволили компании установить сотрудничество с ведущими мировыми партнерами, включая Chatham Therapeutics, Fondazione Telethon, Audentes Therapeutics, Lysogene и Esteve. Кроме того, совместно с Fidelity Biosciences, REGENХ образовала Dimension Therapeutics – компанию, специализирующуюся на разработке и коммерциализации генной ААВ терапии для редких заболеваний.

Об AveXis

Образованная в Далласе, штат Техас, AveXis является частной компанией, базирующейся на платформе синтетической биологии и клинических исследований, создающей уникальные отраслевые союзы для создания инновационных методов лечения людей с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Спинальная мышечная атрофия – это первый опыт компании.

Скомпоновано по материалам англоязычных ресурсов.
Переведено специально для SMA Project


Сообщение отредактировал Караулова Наталья - 14.05.2014, 12:04


--------------------
Пока мы вместе, для нас нет ничего невозможного!
SMA Project: www.vk.com/smaproject
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Караулова Наталь...
сообщение 29.06.2015, 17:41
Сообщение #5


Новичок
*

Группа: Пользователь
Сообщений: 15
Регистрация: 20.04.2014
Из: Воронеж
Пользователь №: 12332



ISIS Pharmaceuticals опубликовала последние данные о II фазе текущих испытаний

ISIS Pharmaceuticals предоставила обновленную информацию о последних результатах продолжающейся фазы II клинических испытаний препарата генной терапии ISIS-SMNRx.
Эти открытые испытания должны оценить безопасность и переносимость ISIS-SMNRx. В них принимают участие 20 детей с SMA I типа в возрасте семь месяцев и младше.

ISIS-SMNRx – антисмысловой олигонуклеотид, воздействующий на «резервный» ген SMN2, поощряя его производить больше жизнеспособных двигательных нейронов (SMN) белка. В мышиных моделях SMA ISIS-SMNRx показал способность увеличить уровень белка SMN, что приводит к большим улучшениям мышечных функций и, как следствие, к увеличению уровня выживаемости.

В последнем промежуточном докладе о второй фазе испытаний, опубликованном в конце 2014 года, говорилось, что пациенты, получавшие 6 или 12 мг дозы ISIS-SMNRx в спинной мозг, показали улучшения в функции мышц и отсрочку возраста, в котором постоянная вентиляция становится необходимостью.

Последние новости от Isis Pharmaceuticals сообщают, что данные пациентов, получавших ISIS-SMNRx, остаются положительными. Учитывая, что испытания к настоящему моменту проводятся в течение более длительного периода времени и что пациенты по-прежнему позитивно реагируют на лечение, речь идет об обновлениях и улучшениях лекарства. Например, в среднем функции мышц все улучшаются, достигаются новые этапы развития, увеличивается период времени до наступления связанных с заболеванием событий (например, до момента необходимости постоянной вентиляции легких).

Конкретнее говоря, бессобытийный возраст вырос для младенцев в 6 и 12 мг группах с 16,3 до 19,9 месяцев и от 11,6 до 16,7 месяцев соответственно. Два из четырех детей в группе лечения 6 мг старше 27 месяцев, в то время как 11 из 15 детей, получающих дозу 12, показывают отсутствие подобных событий после 15 месяцев. Сообщается только об одном случае, потребовавшем постоянной вентиляции, и об отсутствии смертельных исходов с момента предыдущего анализа.

В партнерстве с Biogen Idec Isis сейчас проводит ряд различных клинических испытаний ISIS-SMNRx.
ВЫЗВАТЬ РАСПОЛОЖЕНИЕ – это первый этап III фазы проверок ISIS-SMNRx, начатый в группе очень маленьких детей с SMA.

ВСЕЛИТЬ НАДЕЖДУ – это второй этап III фазы испытания препарата, целью которого является проверка безопасности и эффективности ISIS-SMNRx в группе из приблизительно 120 детей (в возрасте 2-12) непосредственно с момента появления симптомов или более чем через шесть месяцев после этого.

ВЫРАЩИВАТЬ – фаза II, которая направлена на оценку безопасности и переносимости препарата примерно у 25 новорожденных с предварительными симптомами, которые, скорее всего, разовьются в SMA на основе их генетики.

ВОСПРИНИМАТЬ – это исследование было разработано для оценки безопасности и эффективности ISIS-SMNRx примерно у 20 молодых пациентов с SMA, неподходящих для текущих испытаний III фазы.

Эти последние новости от Isis показывают, что ISIS-SMNRx продолжает хорошо переноситься и, кажется, оказывает положительное влияние на развитие заболевания.

Многосторонний подход к тестированию ISIS-SMNRx в широком диапазоне различных групп пациентов и в различных дозах обеспечит богатство информации о безопасности и эффективности этой многообещающей потенциальной терапии SMA.

Источник: www.jtsma.org.uk
Переведено специально для SMA Project


--------------------
Пока мы вместе, для нас нет ничего невозможного!
SMA Project: www.vk.com/smaproject
Go to the top of the page
 
+Quote Post
Караулова Наталь...
сообщение 04.07.2015, 11:54
Сообщение #6


Новичок
*

Группа: Пользователь
Сообщений: 15
Регистрация: 20.04.2014
Из: Воронеж
Пользователь №: 12332



NOVARTIS выявляет новый сплайс-модифицирующий SMN2 препарат

Фармацевтическая компания Novartis опубликовала исследование, которое рассказывает о новом микромолекулярном препарате, способном увеличить уровень выживаемости двигательных нейронов (SMN) белка, и, следовательно, имеет потенциал для лечения SMA.

Соединение, которое называется LMI070 (или NVS-SM1 в публикации), может влиять на сплайсинг «резервного» гена SMN2, заставляя его производить больше белка SMN, которого не хватает у больных со СМА.

Исследователи Novartis, первоначально отметившие способность LMI070 экранировать негативное воздействие наркотиков, искали вещества, способные повысить включение SMN2 экзона 7. Около 1,4 миллиона соединений первоначально было испытано на моделях нервных клеток, прежде чем были выбраны наиболее перспективные препараты для дальнейшего анализа. Среди них оказался и LMI070, который был испытан в мышиных моделях SMA и в результате показал производство большего количества SMN белка, что приводит к увеличению массы тела и улучшению показателей по выживаемости мышей с SMA.

Исследование, которое было опубликовано в научном журнале Nature Chemical Biology, затем продолжилось, чтобы доказать, что LMI070 способен увеличить количество молекул, необходимых для правильного чтения и обработки гена SMN2. Делая это, LMI070 способен увеличить количество полноценного белка SMN, производимого геном SMN2.

Чрезвычайно важным является то, что LMI070 не влияет на обработку всех генов. Препарат способен взаимодействовать с очень специфической ДНК-последовательностью, находящейся в гене SMN2. К счастью, этот раздел ДНК находится только в очень ограниченном количестве других генов. Эта селективность является жизненно важным фактором, уменьшающим шансы препарата вызывать нежелательные побочные эффекты.

В дополнение к такой селективности LMI070 доступен орально, а это означает, что он может приниматься в форме таблеток. Это позволит быстро и легко вводить препарат, если будет доказана его безопасность и эффективность для пациентов с SMА.

Основываясь на таких позитивных доклинических результатах, Novartis теперь испытывает LMI070 во второй фазе клинических исследований, которая началась в центрах по всей Бельгии, Дании, Германии, Италии и в Нидерландах. Исследование открытое, будет проводиться у пациентов с SMA в возрасте 6 месяцев или меньше и разработано для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности препарата.

Источник: www.smasupportuk.org.uk
Переведено специально для SMA Project


--------------------
Пока мы вместе, для нас нет ничего невозможного!
SMA Project: www.vk.com/smaproject
Go to the top of the page
 
+Quote Post

Reply to this topicStart new topic
1 чел. читают эту тему (гостей: 1, скрытых пользователей: 0)
Пользователей: 0

 



Текстовая версия Сейчас: 14.10.2019, 2:59